Генска терапија шта је то, како се ради и шта се може лечити

Генска терапија, позната и као генска терапија или уређивање гена, иновативни је третман који се састоји од скупа техника које могу бити корисне у лечењу и превенцији сложених болести, попут генетских болести и рака, модификовањем специфичних гена.

Гени се могу дефинисати као основна наследна наследност и састоје се од специфичног низа нуклеинских киселина, односно ДНК и РНК и који садрже информације повезане са карактеристикама и здрављем особе. Стога се ова врста лечења састоји од изазивања промена у ДНК ћелија захваћених болешћу и активирања одбрамбених органа тела како би се препознало оштећено ткиво и поспешило његово елиминисање..

Болести која се могу лечити на овај начин су она која укључују неке измене у ДНК, попут рака, аутоимуних болести, дијабетеса, цистичне фиброзе, између осталих дегенеративних или генетских болести, али у многим случајевима су још увек у фази развоја. тестови.

Како се то ради

Генска терапија се састоји од употребе гена уместо лекова за лечење болести. То се постиже променом генетског материјала ткива које је болест компромитовала другом у нормалу. Тренутно се спроводи генска терапија користећи две молекуларне технике, ЦРИСПР технику и Цар Т-Целл технику:

ЦРИСПР техника

ЦРИСПР техника се састоји од измене специфичних региона ДНК који могу бити повезани са болестима. Тако ова техника омогућава промену гена на одређеним локацијама на прецизан, брз и јефтинији начин. Уопште, техника се може извести у неколико корака:

Идентификовани су специфични гени, који се такође могу назвати циљни гени или секвенце;
Након идентификације, научници стварају низ „водича РНА” који допуњава циљну регију;
Ова РНА је смештена у ћелији заједно са протеином Цас 9, који делује сечећи секвенцу циљне ДНК;
Затим се у претходну секвенцу убацује нова ДНК секвенца.

Већина генетских промена укључује гене који се налазе у соматским ћелијама, то јест ћелије које садрже генетски материјал који се не преноси са генерације на генерацију, ограничавајући промену само на ту особу. Међутим, појавила су се истраживања и експерименти у којима се ЦРИСПР техника изводи на клијеткама, односно на јајету или сперми, што је створило низ питања о примени технике и њеној безбедности у развоју особе..

Дугорочне последице технике и уређивања гена још увек нису познате. Научници верују да манипулација људским генима може учинити особу подложнијом појавом спонтаних мутација, што може довести до прекомернације имунолошког система или до појаве озбиљнијих болести.

Поред дискусије о уређивању гена који се окрећу око могућности спонтаних мутација и преносивости промене на будуће генерације, етичко питање поступка такође је широко дискутовано, јер се ова техника може користити и за промену карактеристика бебе, као што су боја очију, висина, боја косе итд..

Техника аутомобилских Т-ћелија

Техника аутомобила Т-ћелија већ се користи у Сједињеним Државама, Европи, Кини и Јапану, а недавно се у Бразилу користи за лечење лимфома. Ова техника састоји се од промене имуног система тако да се туморске ћелије лако препознају и елиминишу из тела.

Због тога се одбрамбене Т ћелије особе уклањају и њиховим генетским материјалом се манипулише додавањем ћелија гена ЦАР који је познат као химерни рецептор антигена. Након додавања гена, број ћелија се повећава и од тренутка када је верификован адекватан број ћелија и присуство прилагођених структура за препознавање тумора долази до погоршања имунолошког система особе, а затим и до ињекције одбрамбених ћелија модификованих са ЦАР гена.

Дакле, долази до активирања имунолошког система, који почиње лакше препознавати туморске ћелије и може их ефикасније елиминисати..

Болести које генска терапија може да лечи

Генска терапија обећава за лечење било које генетске болести, међутим, само за неке она се већ може извести или је у фази испитивања. Генетичка обрада је проучавана с циљем лечења генетских болести, као што су цистична фиброза, урођена слепота, хемофилија и анемија српастих ћелија, али је такође сматрана техником која може да промовише превенцију озбиљнијих и сложенијих болести, као што су на пример рак, срчане болести и ХИВ инфекција, на пример.

Иако су више проучавани у лечењу и спречавању болести, уређивање гена може се применити и у биљкама, тако да постану толерантније на климатске промене и отпорније на паразите и пестициде, као и у храни која има за циљ да буде хранљивији.

Генска терапија против рака

Генска терапија за лечење рака се већ спроводи у неким земљама и посебно је индицирана за специфичне случајеве леукемије, лимфома, меланома или саркома. Ова врста терапије састоји се углавном од активирања телесних одбрамбених ћелија да препознају туморске ћелије и елиминишу их, што се врши убризгавањем генетски модификованог ткива или вируса у пацијентово тело..

Верује се да ће убудуће генска терапија постати ефикаснија и заменити тренутни третман карцинома, међутим, пошто је још увек скупа и захтева напредну технологију, пожељно је индиковано у случајевима који не реагују на лечење хемотерапијом, радиотерапијом и хирургија.